กรุงเทพฯ ประเทศไทย และเคมบริดจ์ รัฐแมสซาชูเซตส์ สหรัฐอเมริกา — Zai Lab Limited (NASDAQ: ZLAB; HKEX: 9688) ประกาศในวันนี้ว่า Center for Drug Evaluation (CDE) ของ National Medical Products Administration (NMPA) ได้ให้การรับรอง Breakthrough Therapy Designation สําหรับ efgartigimod alfa injection (subcutaneous injection) (efgartigimod SC) สําหรับการรักษาผู้ป่วยโรค chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy (CIDP) การรับรอง Breakthrough Therapy Designation สําหรับ efgartigimod SC ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลของทั้งผู้ป่วยจากทั่วโลกและจีนที่เข้าร่วมการศึกษา ADHERE
“ในการให้การรับรอง Breakthrough Therapy Designation เรายินดีที่เห็นว่า CDE รับรู้ถึงศักยภาพของ efgartigimod SC ในฐานะทางเลือกการรักษาที่นวัตกรรมสําหรับผู้ป่วย CIDP” ดร. Harald Reinhart ประธานและหัวหน้าการพัฒนาระดับโลก ด้านระบบประสาท ภูมิคุ้มกันตามธรรมชาติ และโรคติดเชื้อ Zai Lab กล่าว “เราเห็นว่า efgartigimod SC สามารถปรับปรุงและคงสภาพอาการโรคในผู้ป่วยเหล่านี้ได้อย่างมีนัยสําคัญ ตัวเลือกการรักษาที่มีอยู่ค่อนข้างจํากัด และมีปัญหาเนื่องจากการพึ่งพาสเตียรอยด์ระยะยาวหรือการบําบัดด้วยภูมิคุ้มกันโกลบูลินเรื้อรัง ในการศึกษา ADHERE พบประสิทธิผลที่สําคัญพร้อมกับโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดี เราตื่นเต้นกับศักยภาพทางบําบัดของ efgartigimod SC ใน CIDP และเรามองหาที่จะทํางานร่วมกับหน่วยงานกํากับดูแลในจีนเพื่อนํายาสําคัญนี้มาให้ผู้ป่วยที่ต้องการโดยเร็วที่สุด”
นโยบายการทบทวน Breakthrough Therapy Designation ออกแบบมาเพื่ออํานวยความสะดวกในการพัฒนาและการทบทวนยาที่มีความใหม่อย่างรวดเร็วซึ่งมุ่งหมายเพื่อป้องกันหรือรักษาโรคร้ายแรงที่เป็นอันตรายถึงชีวิตหรือโรคที่ส่งผลกระทบรุนแรงต่อคุณภาพชีวิตซึ่งไม่มีการรักษาที่มีอยู่แล้ว หรือมีหลักฐานเพียงพอที่บ่งชี้ถึงข้อได้เปรียบของยาใหม่เหนือตัวเลือกการรักษาที่มีอยู่ ยาที่ได้รับการรับรอง Breakthrough Therapy Designation จะได้รับการสื่อสารและคําแนะนําจาก CDE เป็นพิเศษเพื่อส่งเสริมและเร่งกระบวนการทบทวนยา
ในเดือนกรกฎาคม 2566 Zai Lab และ argenx รายงานผลบวกเบื้องต้นจากการศึกษา ADHERE ที่ประเมิน efgartigimod SC ในผู้ใหญ่ที่เป็น CIDP
- บรรลุเป้าหมายหลัก (p=0.000039); efgartigimod SC แสดงให้เห็นการลดลง 61% (HR: 0.39 95% CI: 0.25; 0.61) ในความเสี่ยงต่อการกําเริบเทียบกับยาหลอก
- 67% ของผู้เข้าร่วมการศึกษาระดับโลกในระยะเปิดเผยตัวตน A แสดงหลักฐานของการปรับปรุงทางคลินิก (ECI) บ่งชี้ว่าอิมมูโนโกลบูลินชนิด IgG มีบทบาทสําคัญในชีววิทยาพื้นฐานของ CIDP
- โปรไฟล์ความปลอดภัยและการทนต่อยาสอดคล้องกับโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ยืนยันแล้วของ VYVGART
ในการวิเคราะห์ย่อยสําหรับผู้เข้าร่วมการศึกษา ADHERE ในจีน ผลลัพธ์สอดคล้องกับผลลัพธ์ระดับโลก
- การวิเคราะห์ย่อยของผู้เข้าร่วมจากแผ่นดินใหญ่จีนแสดงการลดลงอย่างน่าประทับใจในความเสี่ยงต่อการกําเริบถึง 69% กับ efgartigimod SC เมื่อเทียบกับยาหลอก
- ผู้เข้าร่วมจากแผ่นดินใหญ่จีนแสดงระดับการตอบสนองที่คล้ายคลึงกับประชากรระดับโลก ด้วย 78% ของผู้เข้าร่วมจากแผ่นดินใหญ่จีนที่ได้รับ efgartigimod SC แบบเปิดเผยตัวตนแสดง ECI ที่ยืนยันแล้ว
- ในกลุ่มย่อยของผู้เข้าร่วมจากแผ่นดินใหญ่จีน efgartigimod SC แสดงโปรไฟล์ความปลอดภัยที่สอดคล้องกับที่สังเกตเห็นในประชากรระดับโลก
เกี่ยวกับการออกแบบการทดลอง ADHERE
ก