Ractigen นําเสนอผลการทดลองก่อนคลินิกของยาบําบัดด้วย saRNA เป้าหมาย DMD/BMD ณ การประชุมประจําปีของสมาคมวิทยาศาสตร์โอลิโกนิวคลีโอไทด์ (OTS)

ผลการศึกษาสนับสนุน saRNA เป็นกลยุทธ์การรักษาโดยการเพิ่มการแสดงออกของยูทรอฟินเพื่อชดเชยการทํางานของดิสโตรฟินในการรักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจพร่อง (DMD) และโรคกล้ามเนื้อหัวใจพร่องแบบเบ็คเกอร์ (BMD)

จังหวัดเจียงซู ประเทศจีน วันที่ 2 พฤศจิกายน 2566 – Ractigen Therapeutics บริษัทไบโอเทคทางการแพทย์ระยะคลินิกที่ก่อตั้งโดยผู้บุกเบิกในการกระตุ้น RNA (RNAa) ได้เสนอผลการศึกษาก่อนคลินิกล่าสุดในการประชุมประจําปีของสมาคมวิทยาศาสตร์โอลิโกนิวคลีโอไทด์ (OTS) ที่บาร์เซโลนา ประเทศสเปน RNAa ใช้ดีเอ็นเอสั้นคู่ที่เรียกว่า saRNA เพื่อเป้าหมายและ ‘เพิ่มการแสดงออก’ ของยีนภายในนําไปสู่การฟื้นฟูการทํางานของโปรตีนของพวกเขา

ข้อมูลเด่นจาก OTS

ป้ายนําเสนอชื่อ “การพัฒนารักษาทางการแพทย์ของ saRNA สําหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจพร่องโดยการเพิ่มการแสดงออกของยูทรอฟิน” อธิบายกลยุทธ์การรักษาที่ใหม่และสามารถใช้ได้จริงสําหรับ DMD และ BMD ที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน DMD ใดๆ การศึกษานี้ saRNAs ที่ออกแบบเพื่อเป้าหมายพรอโมเตอร์ของยีนมนุษย์ UTRN เพื่อเพิ่มการแสดงออกของมัน พบ saRNAs ที่มีประสิทธิภาพสูงสุดในเซลล์กล้ามเนื้อมนุษย์ที่ได้จากการศึกษาและยืนยันในหนูทดลองที่มีพรอโมเตอร์มนุษย์ UTRN การศึกษาประสิทธิผลแบบพิสูจน์หลักการในหนู MDX ที่มีพรอโมเตอร์มนุษย์ UTRN พบว่าการบริหารระบบการส่งมอบ saRNA ที่เชื่อมโยงกับเทคโนโลยี LiCO^TM ของ Ractigen ช่วยบรรเทาความเสียหายของกล้ามเนื้อ

“เรารู้สึกตื่นเต้นมากกับผลการศึกษาก่อนคลินิกของ saRNA ของเราที่เพิ่มการแสดงออกของยูทรอฟิน และเชื่อว่าวิธีการของเราจะเป็นกลยุทธ์ที่เหมาะสมสําหรับผู้ป่วย DMD และ BMD ทุกราย” กล่าวโดย Long-Cheng Li ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Ractigen Therapeutics “เรากําลังรีบดําเนินการโครงการนี้และมีเป้าหมายเริ่มทดลองคลินิกระยะที่ 1 ในต้นปี 2568”

ในการประชุม OTS เดียวกันนี้ Ractigen ได้นําเสนอป้ายนําเสนอชิ้นที่สองชื่อ “SCAD: เทคโนโลยีแพลตฟอร์มสําหรับการส่งมอบดีเอ็นเอคู่คู่สู่ระบบประสาทกลางโดยการฉีดทางสมองไขสันหลัง” ซึ่งรายงานการพัฒนาและยืนยันแพลตฟอร์มการส่งมอบดีเอ็นเอคู่ SCAD^TM (การส่งมอบด้วยเคมีช่วยฉลาด) ในหนูและลิงไม่ใช่มนุษย์ SCAD^TM ทําให้สามารถส่งมอบ saRNA และ siRNA สู่ระบบประสาทกลางโดยการฉีดทางสมองไขสันหลังพร้อมกับการแพร่กระจายอย่างกว้างขวางและผลกิจกรรมที่มีประสิทธิภาพและคงยืน

เกี่ยวกับ RAG-18

RAG-18 เป็น saRNA ทางการแพทย์ที่ออกแบบมาเพื่อเพิ่มการแสดงออกของยูทรอฟินเพื่อชดเชยการทํางานของดิสโตรฟินและรักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจพร่อง (DMD) และโรคกล้ามเนื้อหัวใจพร่องแบบเบ็คเกอร์ (BMD) ไม่ว่าจะเป็นการกลายพันธุ์ของยีน DMD ที่อยู่ตําแหน่งใด RAG-18 ใช้แพลตฟอร์มการส่งมอบ LiCO^TM ของ Ractigen Therapeutics ซึ่งทําให้สามารถส่งมอบได้อย่างคงยืนและมีประสิทธิภาพสูงสุดผ่านการบริหารระบบภายในร่างกาย ข้อมูลจากการศึกษาก่อนคลินิกแสดงให้เห็นว่า RAG-18 สามารถส่งมอบไปยังกล้ามเนื้อและหัวใจเพื่อเพิ่มการแสดงออกของยูทรอฟินพันธุกรรมและบรรเทาความเสียหายของกล้ามเนื้อที่เ