- REVeRT, วิธีการสองชุดของเวกเตอร์บนพื้นฐาน mRNA trans-splicing ที่ทําให้สามารถส่งมอบยีนที่ใหญ่กว่าขนาดการบรรจุ AAV ปกติในเนื้อเยื่อต่างๆ ได้
- ศักยภาพในการแก้ไขโรคทางพันธุกรรมที่เกิดจากยีนขนาดใหญ่ เช่น โรค Stargardt
- สามารถส่งมอบโมดูล CRISPR เพื่อการควบคุมการแสดงออกของยีนหลายตัวได้อย่างสองทาง
มิวนิค, เยอรมนี, 25 ต.ค. 2566 — ViGeneron GmbH (ViGeneron) ซึ่งเป็นบริษัทยีนเทรปีรุ่นถัดไป ประกาศผลงานวิจัยที่ได้รับการตรวจสอบโดยผู้รู้เสมอกันใน Nature Communications ซึ่งแสดงศักยภาพของเทคโนโลยีเวกเตอร์ AAV สองชุดบนพื้นฐาน mRNA trans-splicing ของบริษัทคือ REVeRT (REconstitution Via mRNA Trans-splicing) ซึ่งสามารถส่งมอบยีนขนาดใหญ่กว่าขนาดการบรรจุ AAV ปกติได้อย่างมีประสิทธิภาพ พร้อมทั้งสามารถนํามาใช้เพื่อการเสริมยีนหรือการควบคุมการแสดงออกของยีนหลายตัวได้
ในขณะที่เวกเตอร์ AAV ที่ใช้ในการรักษาด้วยยีนเป็นวิธีการที่มีประสิทธิภาพและใช้กันอย่างแพร่หลายที่สุดในปัจจุบัน แต่ขีดจํากัดของขนาดจีโนมที่สามารถบรรจุได้น้อยกว่า 5 kb ทําให้ไม่สามารถใช้กับยีนขนาดใหญ่ที่มีความสําคัญทางการแพทย์ได้ ซึ่งเป็นข้อจํากัดใหญ่ในการพัฒนารักษาด้วยยีนใหม่ๆ
นักวิจัยในบทความนี้รายงานว่า REVeRT สามารถยืนยันได้ทั้งในระดับ in vitro และ in vivo สําหรับการเสริมยีนที่สําคัญต่อโรคและโมดูลการแก้ไขยีนที่มีขนาดใหญ่กว่า 5 kb อย่างมีประสิทธิภาพ REVeRT สามารถให้ระดับการแสดงออกของยีนที่เลือกได้อย่างสูง โดยไม่สร้างโปรตีนแปลกปลอมขึ้นมา ซึ่งช่วยลดปัญหาภูมิต้านทานได้
ในแบบจําลองหนูของโรค Stargardt นักวิจัยแสดงให้เห็นว่า REVeRT สามารถแสดงออกยีน ABCA4 ซึ่งมักเกี่ยวข้องกับโรคนี้ได้อย่างสูง ข้อมูลการทดลองเบื้องต้นยังสนับสนุนว่าอาจช่วยฟื้นฟูการทํางานของเรตินาได้
ดร. แคโรไลน์ มัน สจู ผู้ร่วมก่อตั้งและซีอีโอของ ViGeneron กล่าวว่า “ข้อมูลที่เผยแพร่ในบทความนี้ยืนยันศักยภาพการเปลี่ยนแปลงของเทคโนโลยี REVeRT ของเราในการส่งมอบยีนขนาดใหญ่ได้อย่างมีประสิทธิภาพ เรากําลังทําความก้าวหน้าอย่างมากในโปรแกรม VG801 สําหรับโรค Stargardt ด้วยวิธีการ REVeRT ซึ่งคาดว่าจะเข้าสู่การทดลองบนมนุษย์ในปีหน้า พร้อมกับโปรแกรม VG901 สําหรับโรค Retinitis Pigmentosa นี้ยืนยันความมุ่งมั่นของเราในการพัฒนารักษาด้วยยีนรุ่นใหม่ที่มีศักยภาพเปลี่ยนชีวิตผู้ป่วยได้”
ดร. มาร์คุส คาลาวส์เค ซีโอของ ViGeneron เพิ่มเติมว่า “แพลตฟอร์ม REVeRT ช่วยให้เราสามารถแก้ไขโรคทางพันธุกรรมที่เกิดจากยีนขนาดใหญ่ที่พบบ่อยที่สุดได้ และยังสามารถใช้เทคโนโลยีการควบคุมการแสดงออกของยีนแบบ CRISPR ซึ่งมีศักยภาพในการควบคุมยีนหลายตัวในโรคทางพันธุกรรมและโรคอื่นๆ เรากําลังสํารวจความร่วมมือทางกลยุทธ์ในหลายสาขาโรคเพื่อเร่งการนํารักษาด้วยยีนรุ่นใหม่เหล่านี้ไปใช้กับผู้ป่วยได้อย่างเร็วที่สุด”
เกี่ยวกับ ViGeneron GmbH
ViGeneron มุ่งมั่นที่จะนําเทคโนโลยีรักษาด้วยยีนรุ่นใหม่มาช่วยเหล
