Mission Therapeutics เปิดตัวการทดลองอันโดดเด่นของ MTX325 ซึ่งเป็นการรักษาที่มีศักยภาพในการปรับเปลี่ยนโรคสำหรับโรคพาร์กินสัน

• ยึดหลักการยืนยันแนวคิดก่อนทางคลินิกที่ว่า MTX325 ช่วยปกป้องเซลล์สมองที่ผลิตโดพามีนด้วยการเพิ่มไมโทฟาจี ซึ่งเป็นกระบวนการที่เซลล์ใช้เพื่อกำจัดไมโทคอนเดรียที่ผิดปกติ 

(SeaPRwire) –   CAMBRIDGE, อังกฤษ, 21 มีนาคม 2024 — Mission Therapeutics (“Mission” หรือ “บริษัท”) บริษัทไบโอเทคในระยะคลินิกที่พัฒนาการรักษาขั้นแนวหน้าที่มุ่งเป้าไปที่ไมโทฟาจี วันนี้ประกาศเริ่มการทดลองทางคลินิกครั้งแรกในมนุษย์ระยะที่ 1 ของ MTX325 การรักษาที่อาจเปลี่ยนแปลงโรคสำหรับโรคพาร์กินสัน (PD)

ผู้คนประมาณ 10 ล้านคนทั่วโลกทุกข์ทรมานจากโรคพาร์กินสัน รวมทั้งเกือบหนึ่งล้านคนในสหรัฐอเมริกาและประมาณ 1.2 ล้านคนใน ยุโรป ซึ่งตัวเลขดังกล่าวจะเพิ่มขึ้นเมื่อประชากรมีอายุมากขึ้น

Mission Therapeutics ได้เสร็จสิ้นการให้ยาแก่อาสาสมัครที่มีสุขภาพดีกลุ่มแรกในระยะที่ 1 แบบปรับตัวหลายส่วนเพื่อประเมินความปลอดภัย ความทนทาน เภสัชจลนศาสตร์ และการซึมผ่านเข้าสู่สมองของ MTX325 ผู้ป่วยตั้งใจให้ยาแบบเพิ่มขนาดเดี่ยว เพิ่มขนาดหลายครั้ง และอาสาสมัครที่มีสุขภาพดีสูงอายุในปี 2024 ในขณะที่ผู้ป่วยโรคพาร์กินสันจะเป็นกลุ่มหลักของการทดลองในปี 2025

Dr Paul Thompson, PhD, หัวหน้าเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิทยาศาสตร์ Mission Therapeutics กล่าวว่า: “การเปิดตัวการทดลองครั้งแรกในมนุษย์นี้เป็นก้าวสำคัญสำหรับ Mission Therapeutics เนื่องจากเราคาดว่าจะประเมินศักยภาพของ MTX325 ในฐานะการรักษาแบบเปลี่ยนแปลงโรคสำหรับโรคพาร์กินสัน แม้ว่าการรักษาโรคพาร์กินสันในปัจจุบันจะช่วยควบคุมอาการต่างๆ เช่น อาการสั่น การเคลื่อนไหวช้า และปัญหาทางปัญญา แต่ก็ไม่สามารถแก้ไขการสูญเสียเซลล์ประสาทที่เป็นสาเหตุของภาวะที่ร้ายแรงนี้ได้”

Dr Suhail Nurbhai, หัวหน้าเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ Mission Therapeutics กล่าวว่า: “เรารู้สึกยินดีเป็นอย่างยิ่งที่ได้นำตัวแทนยับยั้ง USP30 ตัวที่สองนี้เข้าสู่การพัฒนาทางคลินิก วัตถุประสงค์โดยรวมของการทดลองระยะที่ 1 นี้คือเพื่อยืนยันความปลอดภัย ความทนทาน และการซึมผ่านเข้าระบบประสาทส่วนกลางของ MTX325 ทั้งในอาสาสมัครที่มีสุขภาพดีและผู้ป่วยโรคพาร์กินสัน และช่วยให้เราพิจารณาปริมาณที่เหมาะสมสำหรับการทดสอบประสิทธิภาพในอนาคต เราตั้งตารอที่จะพัฒนาสารประกอบนี้ผ่านการทดสอบทางคลินิกขั้นต้นอย่างรวดเร็วและมุ่งมั่นจะแสดงให้เห็นถึงผลประโยชน์ทางคลินิกที่อาจเกิดขึ้นในปีนี้”

การเริ่มต้นการทดลองครั้งนี้เกิดขึ้นหลังจากการตีพิมพ์เอกสารทางวิชาการสำคัญในวารสาร เมื่อเดือนธันวาคมที่ผ่านมาโดยนักวิทยาศาสตร์จาก มหาวิทยาลัยเคมบริดจ์, มหาวิทยาลัยฮาร์วาร์ด และ Mission Therapeutics เอกสารดังกล่าวระบุการวิจัยก่อนทางคลินิกของพวกเขาในรูปแบบจำลองของหนู ซึ่งให้หลักฐานเชิงทดลองที่ยืนยันว่า MTX325 สามารถเปลี่ยนแปลงการดำเนินของ PD โดยการกำหนดเป้าหมายไปยัง USP30

USP30 เป็นเอนไซม์ deubiquitylating (DUB) ที่ยับยั้งไมโทฟาจี ซึ่งเป็นกระบวนการที่เซลล์ใช้เพื่อกำจัดไมโทคอนเดรียที่ผิดปกติ หลักฐานทางวิทยาศาสตร์ที่เพิ่มขึ้นเชื่อมโยงการสะสมของไมโทคอนเดรียที่ผิดปกติในเซลล์กับโรคต่างๆ รวมถึง PD โรคไต โรคหัวใจล้มเหลว โรคปอดอักเสบจากเนื้อเยื่อแผลเป็น (IPF) และกล้ามเนื้ออ่อนแรงแบบดูเชนน์ (DMD)

เกี่ยวกับ Mission Therapeutics

 เป็นผู้นำระดับโลกในการค้นหาและพัฒนาการรักษาแบบใหม่ที่ส่งเสริมการกำจัดไมโทคอนเดรียที่ผิดปกติ ช่วยส่งเสริมสุขภาพและการทำงานของเซลล์ ไมโทคอนเดรียเป็นออร์แกเนลล์ที่ผลิตพลังงานซึ่งต้องมีการควบคุมคุณภาพตลอดอายุการใช้งานโดยกลไกการทำความสะอาดที่ใช้ยูบิคิทินซึ่งเป็นที่รู้จักในชื่อไมโทฟาจี ในสถานการณ์บางอย่าง เช่น ความเครียดของเซลล์ การบาดเจ็บของเซลล์ และ/หรือข้อบกพร่องของกระบวนการไมโทฟาจี ไมโทคอนเดรียจะทำงานผิดปกติและสร้างความเสียหายให้กับเซลล์ ซึ่งนำไปสู่การผลิตพลังงานที่ลดลง ความเครียดออกซิเดชัน การอักเสบ และอาจถึงแก่ชีวิต ไมโทคอนเดรียที่ผิดปกติเป็นตัวขับเคลื่อนหลักของสรีรวิทยาระดับเซลล์ในภาวะไตวายเฉียบพลัน (AKI) โรคพาร์กินสัน (PD) หัวใจล้มเหลว กล้ามเนื้ออ่อนแรงแบบดูเชนน์ IPF โรคเกี่ยวกับไมโทคอนเดรีย และอัลไซเมอร์

USP30 เป็นเอนไซม์ deubiquitylating ที่กำจัดยูบิคิทินออกจากไมโทคอนเดรียอย่างต่อเนื่อง ทำให้เกิดการยับยั้งกระบวนการกำจัดไมโทคอนเดรียที่ผิดปกติ Mission กำลังพัฒนายาโมเลกุลขนาดเล็กสองชนิดในขณะนี้ ได้แก่ MTX652 (ส่วนปลาย) และ MTX325 (กำหนดเป้าหมายไปที่ระบบประสาทส่วนกลาง) ซึ่งผ่านการยับยั้งเอนไซม์ mitochondrial DUB USP30 จะส่งเสริมการกำจัดไมโทคอนเดรียที่ผิดปกติ ซึ่งส่งผลให้สุขภาพของเซลล์โดยรวมดีขึ้น MTX652 และ MTX325 ตัวแทนยับยั้ง USP30 ของ Mission อาจใช้รักษาโรคหรือภาวะใดๆ ที่เกิดจากความผิดปกติของไมโทคอนเดรีย

Mission ได้รับการสนับสนุนจากนักลงทุนกลุ่มบลูชิป รวมถึง Pfizer Venture Investments, Sofinnova Partners, Roche Venture Fund, SR One, IP Group และ Rosetta Capital

เกี่ยวกับ MTX325 และ USP30

MTX325 เป็นสารประกอบที่มีฤทธิ์แรงที่สามารถซึมผ่านระบบประสาทส่วนกลางออกแบบมาเพื่อปรับปรุงคุณภาพและการทำงานของไมโทคอนเดรียโดยเพิ่มไมโทฟาจี MTX325 ยับยั้ง USP30 ซึ่งเป็นเอนไซม์ deubiquitylating ที่อยู่ที่ไมโทคอนเดรียซึ่งเป็นตัวควบคุมไมโทฟาจีในทางลบ ข้อมูลจากรูปแบบจำลองโรคพาร์กินสันในร่างกายที่มีลบ USP30 ผ่านการกำจัดยีน ยืนยันว่า USP30 เป็นเป้าหมายที่อาจเกิดขึ้นได้ใน PD นักวิจัยพบว่า MTX325 สร้างผลลัพธ์ที่คล้ายคลึงกับการกำจัดยีนของ USP30 ในรูปแบบจำลองหนู PD เดียวกัน ยิ่งยืนยันแนวทางการยับยั้ง USP30 ใน PD ดูเอกสารใน