Ractigen Therapeutics ประกาศเริ่มให้ยาแก่ผู้ป่วยรายแรกในการทดลองทางคลินิกเฟส I สำหรับ RAG-17 ในโรค SOD1-ALS “`

(SeaPRwire) –   หนานทง และ ซูโจว ประเทศจีน, 24 ธันวาคม 2567 — Ractigen Therapeutics บริษัทเภสัชกรรมในระยะคลินิกที่ทุ่มเทให้กับการพัฒนานวัตกรรมการรักษาแบบใช้ RNA ประกาศในวันนี้เกี่ยวกับการให้ยาแก่ผู้ป่วยรายแรกในการทดลองทางคลินิกเฟส I ของ RAG-17 ซึ่งเป็นการรักษาด้วย siRNA ที่เป็นนวัตกรรมใหม่ที่มุ่งเป้าไปที่โรค amyotrophic lateral sclerosis (ALS) ที่เกี่ยวข้องกับการกลายพันธุ์ของยีน superoxide dismutase 1 (SOD1) ที่โรงพยาบาลในเครือมหาวิทยาลัยเจ้อเจียงแห่งที่สอง

การศึกษทางคลินิกเฟส I นี้เป็นการทดลองแบบสุ่มควบคุมด้วยยาหลอกแบบตาบอดคู่ ซึ่งออกแบบมาเพื่อประเมินความปลอดภัย/ความสามารถในการรับยา จลนพลศาสตร์เภสัชวิทยา และประสิทธิผลเบื้องต้นของ RAG-17 ในผู้ป่วยที่เป็นโรค SOD-ALS การทดลองดำเนินการภายใต้การนำของ ดร. Yilong Wang ที่โรงพยาบาลปักกิ่งเทียนตัน มหาวิทยาลัยแพทย์กรุงปักกิ่ง และ ดร. Zhiying Wu ที่โรงพยาบาลในเครือมหาวิทยาลัยเจ้อเจียงแห่งที่สอง ตามลำดับ โดยความร่วมมือกับ ดร. Huifang Shang ที่โรงพยาบาลเวสต์ไชน่า มหาวิทยาลัยซื่อชวนมณฑลซื่อชวน.

“การให้ยาแก่ผู้ป่วยรายแรกในการทดลอง RAG-17 ถือเป็นความก้าวหน้าที่สำคัญในภารกิจของเราในการต่อสู้กับโรค ALS ซึ่งเป็นหนึ่งในโรคระบบประสาทเสื่อมที่ทำลายล้างที่สุด” ดร. Long-Cheng Li ผู้ก่อตั้งและซีอีโอของ Ractigen Therapeutics กล่าว “ความสำเร็จนี้แสดงให้เห็นถึงความมุ่งมั่นอย่างไม่ลดละของเราในการพัฒนาระบบการรักษาแบบใช้ RNA ที่มีศักยภาพในการเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ป่วยและครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจากโรคที่หายากและรุนแรงเช่น ALS”

RAG-17 ได้รับการกำหนดให้เป็นยาสำหรับโรคที่หายาก (ODD) จากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ใน เดือนมีนาคม 2566 ตามด้วยการอนุมัติใบสมัครยาใหม่สำหรับการวิจัย (IND) จาก FDA ใน พฤษภาคม 2567 IND ได้รับอนุมัติจากศูนย์ประเมินยา (CDE) ของสำนักงานบริหารผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์แห่งชาติ (NMPA) ของจีน เมื่อเร็วๆ นี้ ใน พฤศจิกายน 2567 การทดลองที่ริเริ่มโดยผู้วิจัย (IIT) ของ RAG-17 ได้ให้ข้อมูลทางคลินิกที่น่าสนใจ ซึ่งเป็นการยืนยันศักยภาพของยาในการรักษาโรค ผลการวิจัย IIT ที่น่าสนใจได้นำเสนอในการประชุมวิชาการประสาทวิทยาแห่งชาติ ครั้งที่ 27 ประจำปี 2567 และการประชุมสัมมนาเกี่ยวกับโรค ALS/MND ระดับนานาชาติ ครั้งที่ 35 ซึ่งได้รับการยอมรับและความสนใจจากชุมชนวิทยาศาสตร์ทั่วโลก

เกี่ยวกับ RAG-17

RAG-17 คือ siRNA ที่ออกแบบมาโดยเฉพาะเพื่อยับยั้งยีน SOD1 ในผู้ป่วย ALS ที่มีการกลายพันธุ์ของโรค โดยใช้แพลตฟอร์มการส่งมอบ SCAD ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ Ractigen RAG-17 จะเชื่อมต่อ siRNA กับโอลิโกนิวคลีโอไทด์เสริม (ACO) เพื่อเพิ่มประสิทธิภาพการส่งมอบไปยังระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) การศึกษาในสัตว์ทดลอง รวมถึงการใช้แบบจำลองหนู hSOD1^G93A แสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพการรักษาที่โดดเด่นของ RAG-17 ในการปรับปรุงการทำงานของกล้ามเนื้อและยืดอายุขัย ผลการวิจัย IIT แสดงให้เห็นว่า RAG-17 ที่ให้ทางไขสันหลังนั้นสามารถรับได้ดีในทุกระดับยา โดยมีอาการไม่พึงประสงค์เพียงเล็กน้อยและการประเมินความปลอดภัยอย่างครอบคลุมยืนยันว่ามีลักษณะที่ดี

เกี่ยวกับ ALS

ALS โรคระบบประสาทเสื่อมอย่างรุนแรงที่ไม่มียาแก้โรค ทำให้มีอายุขัยลดลงอย่างมาก โดยผู้ป่วยส่วนใหญ่เสียชีวิตจากภาวะหายใจล้มเหลวภายใน 3-5 ปีหลังจากได้รับการวินิจฉัย อาการเริ่มแรกมักรวมถึงตะคริวกล้ามเนื้อ การกระตุก และความอ่อนแอ อาการเหล่านี้จะลุกลามไปสู่ความยากลำบากในการเคลื่อนไหวและการพูด ความจำเป็นในการช่วยหายใจ อัมพาต และในที่สุดก็เสียชีวิต การกลายพันธุ์ของยีน SOD1 คิดเป็นประมาณ 20% ของ ALS ในครอบครัวและ 5% ของกรณี ALS แบบสปอราดิก

เกี่ยวกับ Ractigen Therapeutics

Ractigen Therapeutics เป็นผู้นำในการพัฒนายา small activating RNA (saRNA) อยู่เบื้องหน้าในการพัฒนายา saRNA โดยใช้กลไกการกระตุ้น RNA (RNAa) เพื่อเพิ่มการแสดงออกของยีนภายใน วิธีการที่เป็นนวัตกรรมใหม่นี้เกี่ยวข้องกับ saRNA ที่มุ่งเป้าไปที่ยีนเฉพาะเพื่อเพิ่มการถอดความ ส่งผลให้ฟังก์ชันของโปรตีนกลับสู่สภาพปกติ เทคโนโลยีที่ทันสมัยของ Ractigen มีความสำคัญในการรักษาโรคที่ไม่สามารถรักษาได้ด้วยวิธีการทั่วไป เช่น โรคที่เกิดจากการปิดเสียงทางอีพิเจเนติกส์หรือการลดการแสดงออกของยีน สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดเยี่ยมชมเว็บไซต์ของเราที่ .

แหล่งข่าว Ractigen Therapeutics