GenAssist Ltd ประกาศ FDA รับรอง IND สำหรับ GEN6050X ซึ่งเป็นยาแก้ไขเบสตัวแรกของโลกสำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne

(SeaPRwire) –   ซูโจว, จีน, 6 มีนาคม 2568 — เมื่อวันที่ 6 มีนาคม 2568, GenAssist Ltd (GenAssist) บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพด้านการแก้ไขยีนบุกเบิกที่เชี่ยวชาญด้านยารักษาโรคด้วยจีโนม มีความยินดีที่จะประกาศว่าได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับการยื่นขอ Investigational New Drug (IND) สำหรับ GEN6050X ซึ่งเป็นยารักษาโรคด้วยการแก้ไขเบสตัวแรกของโลกสำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) GenAssist วางแผนที่จะดำเนินการศึกษาทางคลินิกทั่วโลกสำหรับ GEN6050X

“การอนุมัติ IND ครั้งแรกของเราจาก FDA ถือเป็นก้าวสำคัญสำหรับบริษัทของเรา ซึ่งเป็นการยืนยันความสามารถของเทคโนโลยี Targeted AID-mediated Mutagenesis (TAM) cytosine base editor ของเราในการกำหนดเป้าหมายไปยังโรคที่ก่อนหน้านี้คิดว่ารักษาไม่ได้ ซึ่งเป็นการขยายการประยุกต์ใช้เทคโนโลยีการแก้ไขยีนทั่วร่างกาย ในฐานะที่เป็น CRISPR-Cas9 รุ่นที่สอง base editor นำเสนอศักยภาพอันยิ่งใหญ่ด้วยความเสี่ยงที่จะเกิดผลกระทบภายนอกเป้าหมายที่ต่ำกว่าอย่างมีนัยสำคัญ” ดร. Chunyan He, CEO ของ GenAssist กล่าว “GenAssist เป็นบริษัทแรกที่ใช้ยาแก้ไขยีนสำหรับข้อบ่งชี้ DMD การแก้ไขเบสอาจให้ประโยชน์ระยะยาวสำหรับผู้ป่วย DMD โดยการซ่อมแซมยีน DMD ที่กลายพันธุ์อย่างถาวร เราตื่นเต้นกับศักยภาพของโปรแกรมนี้ในการนำเสนอการรักษาใหม่สำหรับผู้ป่วยและแสดงให้เห็นว่าการแก้ไขยีนเป็นแนวทางการรักษาแบบใหม่สำหรับ DMD นอกจากนี้ GenAssist กำลังพัฒนากลุ่มโปรแกรมการข้าม exon อื่น ๆ สำหรับ DMD ซึ่งครอบคลุมประชากร DMD มากกว่า 30%”

เกี่ยวกับ GEN6050X Injection

GEN6050X injection เป็นยา cytosine base editing ที่ให้ทางหลอดเลือดดำ ออกแบบมาสำหรับผู้ป่วย DMD ที่สามารถข้าม exon 50 ได้ GEN6050X มีพื้นฐานมาจากเทคโนโลยี Targeted AID-mediated Mutagenesis (TAM) cytosine base editor ที่ปราศจากการแก้ไข RNA อันเป็นเอกลักษณ์ของ GenAssist ผ่านการบริหารจัดการระบบทางเดียว GEN6050X อาจฟื้นฟูการแสดงออกของ dystrophin อย่างถาวรผ่านการแก้ไขยีน DMD ที่กลายพันธุ์ ซึ่งเป็นทางเลือกหนึ่งสำหรับผู้ป่วย DMD การศึกษา IIT กำลังดำเนินการอยู่ที่ Peking Union Medical College Hospital (NCT06392724) ตั้งแต่เดือนสิงหาคม 2567 จนถึงขณะนี้ ผู้ป่วยสองรายได้รับการให้ยา ผู้ป่วยรายแรกอายุ 10 ปี ได้เสร็จสิ้นการติดตามผลหกเดือนแล้ว

ข้อมูลอัปเดตด้านความปลอดภัยของ GEN6050X สำหรับผู้เข้าร่วมสองคนแรกที่ได้รับยา:

• ยาปลอดภัยและสามารถทนได้ โดยมี SAEs เพียงชั่วคราวและจัดการได้
• ไม่พบ SUSARs
• ไม่มีรายงานการเข้ารักษาในโรงพยาบาล
• AEs ที่เกี่ยวข้องกับการรักษาทั้งหมดหายไปโดยไม่มีภาวะแทรกซ้อน
• ไม่พบ AEs ของ hepatic transaminitis รวมถึงไม่มีระดับ gamma-glutamyl transferase สูงขึ้น

ข้อมูลประสิทธิภาพเบื้องต้นจากผู้ป่วย 001 หลังจากได้รับการรักษานาน 6 เดือน

• คะแนน North Star Ambulatory Assessment (NSAA) ดีขึ้น 1 จุด
• คะแนน PUL2.0 เพิ่มขึ้น 3 จุด รวมถึงคะแนนที่เพิ่มขึ้นในระดับสูงในส่วนไหล่ 1 จุด และคะแนนที่เพิ่มขึ้นในระดับกลางในส่วนข้อศอก 2 จุด
• ระยะทางเพิ่มขึ้นมากกว่า 100 เมตรในการทดสอบเดิน 6 นาที
• การทำงานของหัวใจคงที่ในช่วงระยะเวลาการติดตามผล

ข้อมูลเพิ่มเติมจะนำเสนอในวันที่ .

เกี่ยวกับโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne

โรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่ถ่ายทอดทางโครโมโซม X แบบด้อย ซึ่งเกิดจากการกลายพันธุ์ในยีน dystrophin ซึ่งนำไปสู่การสูญเสียโปรตีน dystrophin ที่มีความสำคัญต่อความมั่นคงของเยื่อหุ้มเซลล์กล้ามเนื้อ DMD ส่งผลกระทบต่อกล้ามเนื้อโครงร่างและหัวใจเป็นหลัก โดยมีอาการกล้ามเนื้อลีบที่ดำเนินไปอย่างต่อเนื่อง ซึ่งนำไปสู่การสูญเสียการเดินได้เมื่ออายุประมาณ 12 ปี เป็นที่น่าสังเกตว่า ผู้ป่วยมีคะแนน NSAA สูงสุด 26 คะแนน เมื่ออายุประมาณ 6.3 ปี หลังจากนั้นคะแนนจะลดลงประมาณ 3 คะแนนต่อปี¹ เมื่อโรคดำเนินไปมากขึ้น ภาวะแทรกซ้อนเพิ่มเติม รวมถึงภาวะหัวใจและระบบทางเดินหายใจล้มเหลว เกิดขึ้น ซึ่งท้ายที่สุดจะลดอายุขัยเฉลี่ยลงเหลือประมาณ 26 ปี

DMD ส่งผลกระทบต่อเด็กชายที่เกิดมาประมาณ 1 ใน 3,500 ถึง 5,000 คน จากข้อมูลของ LEIDEN ประมาณ 80% ของผู้ป่วย DMD อาจได้รับประโยชน์จากการข้าม exon โดย 4% มีสิทธิ์ได้รับการข้าม exon 50 โดยเฉพาะ

เกี่ยวกับ GenAssist

GenAssist Ltd. (GenAssist) เป็นบริษัทบุกเบิกด้านยารักษาโรคด้วยการแก้ไขยีน โดยมีหน่วยงานปฏิบัติงานตั้งอยู่ในจีน และมีบริษัทสาขาในบอสตัน (สหรัฐอเมริกา) และเซี่ยงไฮ้ บริษัทมุ่งมั่นที่จะพัฒนายาแก้ไขเบสเพื่อต่อต้านโรคที่คุกคามถึงชีวิต โรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) เป็นพื้นที่การรักษาแรก

1.F. Muntoni et al., PLoS ONE. 14, e0221097 (2019).

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดเยี่ยมชม , ติดต่อ: . 

แหล่งข่าว GenAssist Therapeutic Co.,Ltd