FDA อนุมัติยีนบำบัดรายแรกเพื่อรักษาผู้ใหญ่ที่มีเนื้องอกเนื้อเยื่อเกี่ยวพันในข้อที่ลุกลาม

(SeaPRwire) –   SILVER SPRING, Md., 2 สิงหาคม 2567 — วันนี้ องค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติ Tecelra (afamitresgene autoleucel) ซึ่งเป็นยีนบำบัดที่บ่งชี้สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มีเนื้องอกเนื้อเยื่อเกี่ยวพันชนิดซิโนเวียลที่ไม่สามารถผ่าตัดได้หรือเป็นมะเร็งที่ลุกลามไปยังอวัยวะอื่น ซึ่งเคยได้รับเคมีบำบัดมาก่อน มีแอนติเจน HLA antigen(s) A*02:01P, -A*02:02P, -A*02:03P หรือ -A*02:06P เป็นบวก และมีเนื้องอกแสดงออกของแอนติเจน MAGE-A4 ตามที่กำหนดโดยอุปกรณ์วินิจฉัยเสริมที่ได้รับอนุญาตจาก FDA

เนื้องอกเนื้อเยื่อเกี่ยวพันชนิดซิโนเวียลเป็นรูปแบบที่หายากของมะเร็งที่เซลล์มะเร็งจะพัฒนาขึ้นและก่อให้เกิดเนื้องอกในเนื้อเยื่ออ่อนของร่างกาย มะเร็งประเภทนี้สามารถเกิดขึ้นได้ในหลายส่วนของร่างกาย โดยส่วนใหญ่มักจะพัฒนาในส่วนปลายของร่างกาย เซลล์มะเร็งอาจแพร่กระจายไปยังส่วนอื่น ๆ ของร่างกายได้เช่นกัน ทุกปี เนื้องอกเนื้อเยื่อเกี่ยวพันชนิดซิโนเวียลส่งผลกระทบต่อประชากรประมาณ 1,000 คนในสหรัฐอเมริกา และมักพบในผู้ชายวัยผู้ใหญ่ในช่วงอายุ 30 หรืออายุน้อยกว่า การรักษามักจะเกี่ยวข้องกับการผ่าตัดเพื่อเอาเนื้องอกออกและอาจรวมถึงการฉายรังสีและ/หรือเคมีบำบัดหากเนื้องอกมีขนาดใหญ่ กลับมาหลังจากถูกเอาออกหรือแพร่กระจายออกไปนอกตำแหน่งเดิม

“มะเร็งที่อาจเป็นอันตรายถึงชีวิต เช่น เนื้องอกเนื้อเยื่อเกี่ยวพันชนิดซิโนเวียล ยังคงส่งผลกระทบอย่างร้ายแรงต่อบุคคล โดยเฉพาะอย่างยิ่งผู้ที่ได้รับการรักษาแบบมาตรฐานที่มีประสิทธิภาพจำกัดเนื่องจากการเติบโตและการแพร่กระจายของเนื้องอก” กล่าวโดย Peter Marks, M.D., Ph.D., ผู้อำนวยการศูนย์ประเมินและวิจัยชีวเภสัชภัณฑ์ (CBER) ของ FDA “การอนุมัติเทคโนโลยีภูมิคุ้มกันบำบัดที่ทันสมัยนี้ให้ทางเลือกใหม่ที่สำคัญสำหรับกลุ่มผู้ป่วยที่ต้องการ และแสดงให้เห็นถึงความมุ่งมั่นของ FDA ในการพัฒนาวิธีการรักษามะเร็งที่มีประโยชน์”

Tecelra ยังเป็นยีนบำบัดตัวรับเซลล์ T (TCR) ที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA เป็นครั้งแรก ผลิตภัณฑ์นี้เป็นภูมิคุ้มกันบำบัดเซลล์ T แบบออโตโลจัสซึ่งประกอบด้วยเซลล์ T ของผู้ป่วยเอง เซลล์ T ใน Tecelra ถูกดัดแปลงเพื่อแสดงออกของ TCR ที่เล็งเป้าหมายไปยัง MAGE-A4 ซึ่งเป็นแอนติเจน (สารที่มักกระตุ้นระบบภูมิคุ้มกันของคุณ) ที่แสดงออกโดยเซลล์มะเร็งในเนื้องอกเนื้อเยื่อเกี่ยวพันชนิดซิโนเวียล ผลิตภัณฑ์นี้ได้รับการบริหารในรูปของยาฉีดเข้าเส้นเลือดเพียงครั้งเดียว

Tecelra ได้รับการอนุมัติโดยใช้ , ซึ่ง FDA อาจอนุมัติยาสำหรับโรคหรือภาวะที่ร้ายแรงหรือเป็นอันตรายถึงชีวิตซึ่งมีความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนอง และยาแสดงให้เห็นว่ามีผลต่อจุดสิ้นสุดแทนที่ซึ่งน่าจะทำนายประโยชน์ทางคลินิกสำหรับผู้ป่วย (ปรับปรุงความรู้สึกหรือการทำงานของผู้ป่วย หรือว่าพวกเขารอดชีวิตได้นานขึ้น) เส้นทางนี้สามารถอนุมัติก่อนเวลาอันควรได้ในขณะที่บริษัทยังคงดำเนินการทดลองเพิ่มเติมเพื่อยืนยันประโยชน์ทางคลินิกที่คาดการณ์ไว้ การทดลองยืนยันกำลังดำเนินการอยู่เพื่อยืนยันประโยชน์ทางคลินิกของ Tecelra

“ผู้ใหญ่ที่มีเนื้องอกเนื้อเยื่อเกี่ยวพันชนิดซิโนเวียลที่ลุกลามไปยังอวัยวะอื่น ซึ่งเป็นรูปแบบมะเร็งที่เป็นอันตรายถึงชีวิต มักจะเผชิญกับทางเลือกในการรักษามีจำกัดนอกเหนือจากความเสี่ยงของการแพร่กระจายของมะเร็งหรือการกลับเป็นซ้ำ” กล่าวโดย Nicole Verdun, M.D., ผู้อำนวยการสำนักงานผลิตภัณฑ์บำบัดใน CBER “การอนุมัติในวันนี้เป็นเหตุการณ์สำคัญในการพัฒนาวิธีการรักษาที่ก้าวหน้า ปลอดภัย และมีประสิทธิภาพสำหรับผู้ป่วยที่มีโรคที่หายากแต่เป็นอันตรายถึงชีวิตนี้”

ความปลอดภัยและประสิทธิผลของ Tecelra ได้รับการประเมินในการทดลองทางคลินิกแบบเปิดฉลากแบบหลายศูนย์ ซึ่งรวมถึงผู้ป่วยที่มีเนื้องอกเนื้อเยื่อเกี่ยวพันชนิดซิโนเวียลที่ไม่สามารถผ่าตัดได้และเป็นมะเร็งที่ลุกลามไปยังอวัยวะอื่น ซึ่งเคยได้รับการรักษาแบบทั่วไปมาก่อนและมีเนื้องอกแสดงออกของแอนติเจน MAGE-A4 ประสิทธิผลได้รับการประเมินตามอัตราการตอบสนองโดยรวมและระยะเวลาของการตอบสนองต่อการรักษาด้วย Tecelra ในบรรดาผู้ป่วย 44 รายในการทดลองที่ได้รับ Tecelra อัตราการตอบสนองโดยรวมอยู่ที่ 43.2% และระยะเวลาการตอบสนองเฉลี่ยอยู่ที่ 6 เดือน

ปฏิกิริยาไม่พึงประสงค์ที่พบได้บ่อยที่สุดที่เกี่ยวข้องกับ Tecelra รวมถึง คลื่นไส้ อาเจียน ความเหนื่อยล้า การติดเชื้อ ไข้ ท้องผูก หายใจลำบาก ปวดท้อง ปวดทรวงอกที่ไม่ใช่โรคหัวใจ เบื่ออาหาร หัวใจเต้นเร็ว (อัตราการเต้นของหัวใจผิดปกติ) ปวดหลัง ความดันโลหิตต่ำ ท้องเสีย และบวม (บวมเนื่องจากของเหลวสะสมในเนื้อเยื่อของร่างกาย)

ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Tecelra อาจประสบกับอาการกลุ่มอาการการปลดปล่อยไซโตไคน์ (CRS) ซึ่งเป็นการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกันที่รุนแรงและอาจเป็นอันตราย ซึ่งรวมถึงปฏิกิริยาที่อาจเป็นอันตรายถึงชีวิต CRS ได้รับการสังเกตหลังจากการบริหาร Tecelra ในระหว่างการทดลองทางคลินิก ข้อความเตือนในกล่องถูกรวมไว้ในฉลากที่มีข้อมูลเกี่ยวกับความเสี่ยงนี้

ผู้ป่วยอาจแสดงอาการกลุ่มอาการทางระบบประสาทที่เกี่ยวข้องกับเซลล์ที่มีผลต่อระบบภูมิคุ้มกัน (ICANS) ซึ่งเป็นกลุ่มอาการที่เกี่ยวข้องกับระบบภูมิคุ้มกันที่อาจเกิดขึ้นหลังจากการรักษาภูมิคุ้มกันบำบัดบางชนิด การติดเชื้อ มะเร็งทุติยภูมิ หรือปฏิกิริยาความไวเกิน และเซลล์เม็ดเลือดต่ำรุนแรง (ระดับเซลล์เม็ดเลือดต่ำผิดปกติ) เป็นเวลาหลายสัปดาห์หลังจากเคมีบำบัดที่ทำให้จำนวนเม็ดเลือดลดลงและการแช่ Tecelra ผู้ป่วยที่ได้รับผลิตภัณฑ์นี้ควรได้รับการตรวจสอบหาสัญญาณและอาการของการติดเชื้อ และควรได้รับคำแนะนำไม่ให้ขับรถหรือทำงานหรือกิจกรรมที่เป็นอันตรายอย่างน้อย 4 สัปดาห์หลังจากได้รับ Tecelra

FDA ได้มอบให้ Tecelra , และ สำหรับการบ่งชี้นี้

ใบสมัครนี้ได้รับการตรวจสอบโดยใช้แนวทางการประสานงานข้ามหน่วยงาน ซึ่งรวมถึง CBER ศูนย์ความเป็นเลิศด้านมะเร็งของ FDA และศูนย์อุปกรณ์และการฉายรังสี

FDA ได้อนุมัติ Tecelra ให้กับ Adaptimmune, LLC.

ติดต่อสื่อ: , (240) 672-8872
สอบถามข้อมูลสำหรับผู้บริโภค: หรือ 888-INFO-FDA

FDA ซึ่งเป็นหน่วยงานในกระทรวงสาธารณสุขและบริการมนุษย์ของสหรัฐอเมริกา คุ้มครองสุขภาพของประชาชนโดยรับรองความปลอดภัย ประสิทธิผล และความมั่นคงของยาสำหรับมนุษย์และสัตว์ วัคซีน และผลิตภัณฑ์ชีวภาพอื่น ๆ สำหรับใช้ในมนุษย์ และอุปกรณ์ทางการแพทย์ หน่วยงานยังรับผิดชอบความปลอดภัยและความมั่นคงของแหล่งอาหาร เครื่องสำอาง อาหารเสริม วิตามิน ผลิตภัณฑ์อิเล็กทรอนิกส์ที่ปล่อยรังสี และการควบคุมผลิตภัณฑ์ยาสูบ 

SOURCE U.S. Food and Drug Administration